L’evidenza scientifica derivata dalla analisi di dati raccolti di routine e/o durante la normale pratica clinica si definisce “Real World Evidence” (RWE). I dati di RWE sono complementari a quelli ottenuti con le sperimentazioni cliniche di intervento e contribuiscono a realizzare un utilizzo più appropriato delle tecnologie sanitarie, per generare migliori esiti di salute e qualità di vita per i pazienti.
Autore: Dr. Gualberto Gussoni – Direttore Scientifico FADOI Società scientifica di Medicina Interna
Il progresso delle conoscenze scientifiche si fonda sulla raccolta e analisi di dati. Le condizioni e le modalità con le quali questi dati vengono prodotti possono essere differenti, e ciò è essenzialmente in relazione agli obiettivi conoscitivi che si intendono perseguire.
Se stiamo analizzando le proprietà di un prodotto per la salute (esempio un farmaco, o un dispositivo medico), quando vogliamo “capire se funziona” utilizziamo generalmente il metodo sperimentale classico, che vede nei cosiddetti studi randomizzati controllati (RCT) la modalità di produzione di dati più solida e rigorosa. Nella gran parte dei casi, tuttavia, per intrinseche caratteristiche metodologiche e soprattutto per i criteri di selezione dei pazienti coinvolti, questi studi presentano un limite nella possibilità di generalizzare le informazioni da essi ottenuti alla popolazione che riceve quel trattamento nella normale pratica clinica. Per superare tale limite, e meglio comprendere come quel prodotto per la salute “si comporta nel mondo reale”, un ruolo fondamentale e sempre più rilevante è svolto dai cosiddetti Real World Data (RWD), intesi come i dati relativi allo stato di salute dei pazienti e all’erogazione di servizi sanitari che vengono raccolti di routine e da diverse fonti durante la normale pratica clinica.
L’evidenza scientifica su benefici e rischi di prodotti per la salute, derivata dalla analisi di RWD e, quindi, contestualizzata a quanto accade nel mondo reale, si definisce Real World Evidence (RWE). I dati per la RWE possono essere ottenuti attraverso studi osservazionali appositamente disegnati, o raccolti integrando e analizzando le informazioni contenute in basi di dati già disponibili (esempio le cartelle elettroniche ospedaliere, i database sanitari ad uso amministrativo etc.), con la possibilità di ottenere quantità di informazioni anche molto elevate (“Big data”). In prospettiva, con la progressiva diffusione di tecnologie digitali per la salute che generano dati durante il proprio funzionamento (esempio le terapie digitali, i programmi di supporto digitale per i pazienti ecc.), la dimensione della disponibilità di dati relativi alla realtà quotidiana è destinata ad amplificarsi e a integrarsi sempre di più con quella della Intelligenza Artificiale.
Il valore dei dati di RWE può coprire numerose dimensioni. Innanzitutto, le analisi di RWE sono funzionali a perseguire un utilizzo più appropriato delle tecnologie sanitarie, per generare migliori esiti di salute e qualità di vita per i pazienti. I RWD offrono, inoltre, importanti opportunità di valutazione della sostenibilità dei costi assistenziali per il Servizio Sanitario, e più in generale di monitoraggio dei comportamenti clinici. Gli accadimenti legati alla pandemia Covid-19 hanno infine sottolineato anche il fondamentale valore che RWD/RWE possono avere nell’indirizzare le scelte per la gestione delle emergenze sanitarie.